FDA授予Glycomine的GLM101用于PMM2-CDG治療突破性療法認定
Bitget2026/09/23 21:16顯示原文
- Glycomine獲得FDA突破性治療認定，針對PMM2-CDG這一無批准治療方案的罕見多系統疾病的GLM101。
- 該決定是在第二期a階段數據顯示經過24週療程後，運動失調和其他臨床指標均有所改善後作出的。
- GLM101是一種正在研究中的脂質體甘露糖-1-磷酸基質替代療法，目標是根本性的糖基化缺陷。
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