Disc Medicine recibe una carta de respuesta completa de la FDA para Bitopertin para el tratamiento de EPP
- La FDA reconoció que los estudios AURORA y BEACON proporcionaron pruebas suficientes de que bitopertin reduce significativamente el PPIX y que existe una plausibilidad mecanicista y biológica sólida que respalda el uso del biomarcador PPIX en protoporfiria
- La FDA indicó la necesidad de ver los resultados del estudio APOLLO de Fase 3 en curso antes de tomar una decisión
- El estudio APOLLO de Fase 3 en curso podría servir como base para una aprobación tradicional; se anticipan los datos principales para el cuarto trimestre de 2026
WATERTOWN, Mass., 13 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), una compañía biofarmacéutica enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que sufren enfermedades hematológicas graves, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) emitió hoy una Carta de Respuesta Completa (CRL) para la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) de bitopertin como tratamiento para pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP). Bitopertin ha estado bajo revisión para una aprobación acelerada y como parte del programa piloto Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV).
La aprobación acelerada depende de (1) si hay evidencia de un efecto sobre el criterio de valoración sustituto propuesto (% de cambio en PPIX libre de metales en sangre total) y (2) si el criterio de valoración sustituto propuesto, incluyendo la magnitud del cambio, es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. En el primer punto, la FDA acordó que AURORA y BEACON proporcionaron evidencia suficiente de que bitopertin reduce significativamente el PPIX libre de metales en sangre total. En el segundo, tras revisar los resultados de AURORA y BEACON, la FDA concluyó que los ensayos no mostraron evidencia de asociación entre el porcentaje de cambio en PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición al sol, según se midió en los ensayos, a pesar de la sólida plausibilidad mecanicista y biológica que respalda el uso del biomarcador PPIX en protoporfiria. La FDA indicó que los resultados del estudio APOLLO podrían servir como evidencia para respaldar una aprobación tradicional.
“Estamos comprometidos en llevar bitopertin a los pacientes, sabiendo lo crucial que es esta terapia potencialmente modificadora de la enfermedad para la comunidad EPP. Aunque nuestros esfuerzos por utilizar vías aceleradas para acercar bitopertin a los pacientes rápidamente no han dado fruto, continuamos explorando todas las vías posibles en apoyo de la aprobación por parte de la FDA,” dijo John Quisel, J.D., Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Disc Medicine. “La CRL retrasará la posible aprobación de bitopertin, pero tenemos confianza en el estudio APOLLO en curso, para el cual estamos viendo un entusiasmo increíble por parte de la comunidad EPP. La confianza en nuestro producto y programa guía nuestro enfoque, y continuaremos trabajando estrechamente con la FDA para apoyar su revisión.”
Disc considera que el inconveniente planteado es fácilmente solucionable, dado que el estudio APOLLO ya está en marcha y se espera que los datos principales estén disponibles en el cuarto trimestre. Disc planea solicitar una reunión de Tipo A para revisar nuestro enfoque con la FDA. En enero se realizó una re-estimación ciega del tamaño de muestra del estudio APOLLO y no se requirieron modificaciones al tamaño de muestra según el análisis estadístico. Ha habido un entusiasmo significativo de pacientes y médicos respecto al estudio APOLLO, lo que permitió a Disc completar la inscripción al ensayo en marzo de 2026, varios meses antes de lo previsto. Una vez finalizado APOLLO, Disc presentaría una respuesta a la CRL y esperaría una decisión actualizada de la FDA para mediados de 2027. Disc cuenta con aproximadamente 791 millones de dólares al 31 de diciembre de 2025 en efectivo no auditado, equivalentes de efectivo y valores negociables y mantiene la previsión de contar con fondos hasta 2029.
Disc Medicine organizará una llamada para inversores a las 8 am ET el martes 17 de febrero
Una copia de la CRL se incluirá en un Formulario 8-K que se presentará ante la Comisión de Bolsa y Valores, el cual estará disponible en ir.discmedicine.com.
Sobre Bitopertin
Bitopertin es un inhibidor oral en investigación, en fase clínica, del transportador de glicina 1 (GlyT1) que está diseñado para modular la biosíntesis del hemo. GlyT1 es un transportador de membrana expresado en los glóbulos rojos en desarrollo y es necesario para suministrar suficiente glicina para la biosíntesis del hemo y apoyar la eritropoyesis. Disc está desarrollando bitopertin como un posible tratamiento para una variedad de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde tiene el potencial de ser la primera terapia modificadora de la enfermedad. Bitopertin se ha estudiado en múltiples ensayos clínicos en pacientes con EPP, incluidos el ensayo BEACON de Fase 2 de etiqueta abierta, el ensayo AURORA de Fase 2 doble ciego y controlado con placebo, una extensión de etiqueta abierta HELIOS y el ensayo confirmatorio APOLLO de Fase 3 doble ciego y controlado con placebo.
Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado para su uso como terapia en ninguna jurisdicción del mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertin bajo un acuerdo de licencia con Roche en mayo de 2021.
Sobre Disc Medicine
Disc Medicine (NASDAQ:IRON) es una compañía biofarmacéutica comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que sufren enfermedades hematológicas graves. Estamos construyendo un portafolio de candidatos terapéuticos innovadores, potencialmente primeros en su clase, que buscan abordar un amplio espectro de enfermedades hematológicas apuntando a vías biológicas fundamentales de la biología de los glóbulos rojos, específicamente la biosíntesis del hemo y la homeostasis del hierro. Para más información, por favor visite .
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