UniQure (QURE) divulga dados positivos da Fase I/IIa do AMT-191 para Doença de Fabry, mostrando atividade enzimática sustentada

A UniQure (NASDAQ:QURE) é uma das ações de baixo custo mais promissoras para comprar no momento. Em 6 de fevereiro, a UniQure divulgou dados atualizados positivos do seu estudo de Fase I/IIa do AMT-191, que é uma terapia gênica para a doença de Fabry. Todos os 11 pacientes, em três níveis de dose diferentes, apresentaram aumento da atividade enzimática, sendo que o paciente tratado por mais tempo manteve esses altos níveis por mais de um ano. Notavelmente, os níveis de enzima estavam significativamente acima dos intervalos normais, mostrando uma relação clara entre a dose recebida e a quantidade de enzima produzida.

O tratamento permitiu que 6 dos 11 pacientes interrompessem a terapia de reposição enzimática (ERT) regular após cumprirem critérios clínicos específicos. Mesmo após a suspensão da ERT, os pacientes mantiveram níveis estáveis de lyso-Gb3, a substância tóxica que normalmente se acumula na doença de Fabry. Isso sugere que a terapia gênica única pode potencialmente substituir a necessidade de infusões quinzenais e vitalícias para alguns pacientes.

Embora a terapia demonstre potencial, a UniQure pausou novas aplicações nos grupos de dose média e alta para avaliar algumas descobertas de segurança. Dois pacientes do grupo de dose média apresentaram níveis elevados de enzimas hepáticas classificados como toxicidades limitantes de dose, embora ambos tenham respondido ao tratamento com esteroides. Outros eventos graves já relatados anteriormente no grupo de alta dose incluíram dor no peito e um acidente vascular cerebral, embora alguns tenham sido considerados não relacionados ao medicamento do estudo.

A UniQure (NASDAQ:QURE) desenvolve tratamentos para pacientes que sofrem de doenças raras e outras enfermidades devastadoras nos EUA.