UniQure (QURE) Fabry xəstəliyi üçün AMT-191-in I/IIa fazalarının müsbət nəticələrini açıqladı, davamlı ferment aktivliyi göstərdi
UniQure (NASDAQ:QURE) hazırda alınacaq ən perspektivli ucuz səhmlərdən biridir. 6 fevral tarixində UniQure, Fabry xəstəliyi üçün gen terapiyası olan AMT-191-in I/IIa fazalı sınaqdan müsbət yenilənmiş məlumatlar açıqladı. Üç fərqli doza səviyyəsində olan bütün 11 xəstədə ferment aktivliyinin artdığı müşahidə edildi və ən uzun müddət müalicə olunan xəstə bu yüksək səviyyələri bir ildən çox müddətdə qoruyub saxladı. Xüsusilə, ferment səviyyələri normal aralıqlardan xeyli yuxarı idi və qəbul olunan doza ilə istehsal olunan ferment miqdarı arasında aydın bir əlaqə göstərildi.
Müalicə, müəyyən klinik meyarlara cavab verdikdən sonra 11 xəstədən 6-na müntəzəm ferment əvəzedici terapiyanı (ERT) dayandırmağa imkan verdi. ERT dayandırıldıqdan sonra belə, xəstələrdə Fabry xəstəliyində adətən yığılan toksik maddə olan lyso-Gb3 səviyyələri sabit qaldı. Bu, bir dəfə tətbiq olunan gen terapiyasının bəzi xəstələr üçün ömürlük, iki həftədə bir edilən infuziyaların əvəzi ola biləcəyini göstərir.
Terapiya ümidverici olsa da, UniQure bəzi təhlükəsizlik müşahidələrini qiymətləndirmək üçün orta və yüksək doza qruplarında yeni dozalamaları dayandırıb. Orta doza qrupunda olan iki xəstədə, dozanı məhdudlaşdıran toksiklik kimi qiymətləndirilən yüksək qaraciyər ferment səviyyələri müşahidə olunub, baxmayaraq ki, hər iki xəstə steroid müalicəsinə cavab verib. Yüksək doza qrupunda əvvəllər bildirilən digər ciddi hadisələr arasında sinə ağrısı və insult da var idi, lakin bəziləri tədqiqat dərmanı ilə əlaqəsi olmayan hadisələr kimi qiymətləndirilib.
UniQure (NASDAQ:QURE) ABŞ-da nadir və digər ağır xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün müalicələr inkişaf etdirir.
İmtina: Bu məqalənin məzmunu yalnız müəllifin fikrini əks etdirir və platformanı heç bir şəkildə təmsil etmir. Bu məqalə investisiya qərarları qəbul etmək üçün istinad kimi nəzərdə tutulmayıb.
Siz də bəyənə bilərsiniz
ABŞ Federal Ehtiyat Sistemi "gözlənildiyi kimi faiz dərəcəsini artırdı", bazarı isə "gələcəkdə neçə dəfə daha artım olacaq?" sualı maraqlandırır.
Analitiklər hesab edirlər ki, Walsh inflyasiya tendensiyalarını yaxından izləməyə diqqət yetirəcəyini vurğulayır və oktyabr iclasından əvvəl yalnız bir aylıq məlumat olduğu üçün bu, qərar vermək üçün kifayət qədər "tendensiya" yaratmır. Dekabrda yenidən addım atılacaq. Dot plot göstərir ki, 16 rəsmi ilin sonuna kimi bir daha faiz artımının olacağını gözləyir, lakin 10 illik ABŞ dövlət istiqrazlarının gəliri 5%-i keçdikdə, treyderlərin proqnozlaşdırdığı sərtləşmə rəsmi dot plotdan daha aqressivdir.
FED-in nöqtə diaqramında bir nöqtə daha azaldı, Waller yenə də bazara yol xəritəsi verməkdən imtina etdi
16 sentyabrda açıqlanan ən son nöqtə diaqramında yalnız 18 nöqtə var idi. İtkin olan nöqtə isə Federal Rezerv Sisteminin sədri Kevin Walsh-a aid idi. Bu, Walsh-ın ardıcıl ikinci dəfə öz proqnozunu nöqtə diaqramında təqdim etməməsidir.
15 ildən sonra server bazarına qayıtmağı planlaşdırır: Apple (AAPL.US) AI hesablama gücü ambisiyası nə qədərdir? Böyük banklar “uzaq su” və “yaxın susuzluq” məsələsini müzakirə edir
Texnologiya mediası olan The Information-un məlumatlı mənbələrinin bildirdiyinə görə, Apple şirkəti (AAPL.US) korporativ server bazarına daxil olmağı düşünür, öz istehsalı olan M seriyası Ultra çipini istifadə etməyi və Nvidia (NVDA.US) şəbəkə avadanlığı ilə birləşdirməyi planlaşdırır.
On doqquzdan bir əskik, Walsh sədri yenə Federal Ehtiyatın nöqtə diaqramına “ev tapşırığı” vermədi
ABŞ Federal Ehtiyat Sistemi sədri Vaş iki dəfə ard-arda "dot plot" üzərinə faiz dərəcəsi proqnozu əlavə etməkdən imtina edib və açıq şəkildə bildirib ki, bu alət "siyasətin həyata keçirilməsinə faydalı deyil". 2011-ci ildən etibarən fəaliyyət göstərən "dot plot", hər il dörd dəfə rəsmilərin faiz proqnozlarını dərc edir və bu, bazarın pul-kredit siyasətinin istiqamətini təhlil etməsində mühüm istinad nöqtəsidir. Lakin, bu alətin konsensusa əsaslanmaması, anonimliyi və səsvermə səlahiyyəti olmayan prezidentlərin iştirakına görə uzunmüddətli tənqidlərə məruz qalır. Fərqli sədr mövqeləri fərqli olub, lakin Vaşın yanaşması ən sərtidir.
